ה-FDA אישר את Enspryng: טיפול ראשון בהזרקה תת-עורית בבית למחלת עיניים של בלוטת התריס

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר היום (שישי) את התרופה Enspryng (satralizumab) לטיפול במבוגרים עם מחלת עיניים של בלוטת התריס (TED). ההודעה פורסמה על ידי חברת Roche מבזל. לפי החברה, מדובר באפשרות הטיפול התת-עורית הראשונה והיחידה כיום שניתנת בבית — על ידי המטופל או מטפל, לאחר הדרכה של איש מקצוע — ובתדירות של אחת לארבעה שבועות בשלב האחזקה.

מהי מחלת עיניים של בלוטת התריס

TED היא מחלה אוטואימונית דלקתית הפוגעת באזור העיניים ובעיניים עצמן. היא עלולה לגרום לבליטת עיניים, לראייה כפולה, לנפיחות ולאדמומיות, ובמקרים חמורים גם לסיכון לראייה ולשינוי במראה הפנים. לפי נתונים שהציגה החברה, השכיחות בארצות הברית היא כ-155 מקרים ל-100 אלף איש. המחלה מופיעה בעיקר אצל אנשים עם פעילות-יתר של בלוטת התריס, אך יכולה להופיע גם במצבים אחרים של תפקוד הבלוטה.

תוצאות המחקרים SatraGO-1 ו-SatraGO-2

האישור מבוסס על תוכנית מחקרי השלב השלישי SatraGO, שכללה את SatraGO-1 ו-SatraGO-2. במחקרים השתתפו בסך הכול 258 מטופלים מ-19 מדינות, עם TED פעילה בדרגת חומרה בינונית עד קשה או TED כרונית. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת Enspryng או פלצבו.

ב-SatraGO-1 לא הושגה נקודת הסיום העיקרית שנקבעה מראש בשבוע 24. לעומת זאת, ב-SatraGO-2 נרשם הבדל מובהק: תגובת בליטת העין (פרופטוזיס) הייתה 52.9% בקבוצת Enspryng לעומת 23.4% בפלצבו, והפחתה בראייה כפולה — 60.7% לעומת 25.8% בפלצבו — באוכלוסייה עם TED פעילה. לפי החברה, התוצאות היו עקביות גם באוכלוסייה הכוללת, שכללה מטופלים פעילים וכרוניים. פרופיל הבטיחות תאם את הידוע מהשימוש במחלת NMOSD, ולא זוהו אותות בטיחות חדשים.

אינדיקציה שנייה לתרופה

זו האינדיקציה השנייה של Enspryng: התרופה כבר אושרה ב-2020 לטיפול בהפרעת הספקטרום של נוירומיאליטיס אופטיקה (NMOSD). הבקשה לאישור ב-TED קיבלה מסלול בחינה מואצת (priority review) ב-FDA. Enspryng הוא נוגדן חד-שבטי החוסם את הקולטן ל-IL-6, ומכוון לעכב מסלול דלקתי המעורב בפתופיזיולוגיה של המחלה.

תגובות

לוי גארוויי, המנהל הרפואי הראשי של Roche וראש פיתוח המוצרים הגלובלי, אמר כי האישור מספק אפשרות חדשה חשובה לחולי TED, שעד כה עמדו בפני מגוון טיפולים מוגבל. לדבריו, כטיפול התת-עורי הראשון למצב זה, התרופה מציעה פרופיל יעילות ובטיחות חיובי ופוטנציאל למתן בבית.

סזאר א. בריסניו, חוקר בניסוי הקליני ופרופסור חבר לרפואת עיניים במכון העין שיי באוניברסיטת פנסילבניה, אמר כי הטיפול ב-TED מחייב איזון בין יעילות, בטיחות והיבטים מעשיים של טיפול ארוך טווח. לדבריו, אפשרות תת-עורית יעילה עשויה להרחיב את הגמישות למטופלים ולרופאים ולהפחית את העומס הלוגיסטי הכרוך בטיפולים בעירוי.

כריסטין גוסטפסון, מנכ"לית ארגון TED Community Organization, אמרה כי המחלה פוגעת לא רק בעיניים אלא גם בביטחון העצמי, בזהות וביחסים. לדבריה, עד כה עמדו לרשות הקהילה אפשרויות מוגבלות מאוד, והאישור מהווה נקודת מפנה באפשרות ממוקדת ונוחה יותר.

המידע מבוסס על הודעת החברה ועל נתוני המחקרים שפורסמו. הוא אינו מהווה המלצה רפואית; החלטות טיפול מתקבלות מול הרופא המטפל.