ילדים בלי שינה: ה-FDA מאיץ תרופה

מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) העניק מעמד Breakthrough Therapy לתרופת הדרידורקסנט לטיפול בהפרעת נדודי שינה אצל ילדים ובני נוער בגילאי 10 עד פחות מ-18. ההכרזה פורסמה היום על ידי חברת Idorsia, מפתחת התרופה.

מעמד זה נועד להאיץ פיתוח ובחינה של תרופות למצבים חמורים, כשיש עדויות ראשוניות לשיפור משמעותי. נכון לעכשיו אין בארה"ב תרופה מאושרת לטיפול תרופתי בנדודי שינה אצל ילדים ובני נוער, והחברה מדגישה שהשימוש בילדים עדיין נחקר ולא מאושר.

למה זה חשוב לילדים

נדודי שינה בילדים מתבטאים בקושי להירדם או להישאר ישנים, ונתפסים כבעיה על ידי הילד או המשפחה בגלל חומרתם, משכם והפגיעה בתפקוד ביום. השכיחות מוערכת בכ-8% עד 12%, והיא עולה מגיל הילדות לגיל ההתבגרות.

הנטל גבוה במיוחד אצל ילדים עם הפרעות נוירו-התפתחותיות כמו אוטיזם או הפרעת קשב וריכוז. שינה לא מספקת עלולה לפגוע בקשב, בלמידה, בוויסות הרגשי ובהתנהגות, ולהחמיר תסמינים נלווים.

מה הראו תוצאות שלב 2

המעמד מתבסס בין השאר על מחקר שלב 2 אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו ב-165 ילדים ובני נוער בני 10 עד פחות מ-18 עם הפרעת נדודי שינה. המשתתפים קיבלו דרידורקסנט במינונים של 10, 25 או 50 מ"ג או פלצבו במשך שבועיים.

היעד העיקרי היה שינוי בזמן השינה הכולל שנמדד בפוליסומנוגרפיה. נמצא שיפור תלוי-מינון מובהק סטטיסטית (p=0.0185). מנה אחת של 50 מ"ג האריכה את זמן השינה בכ-50 דקות בממוצע בכלל האוכלוסייה, ובכ-64 דקות אצל משתתפים עם הפרעות נוירו-התפתחותיות.

לדברי החברה, גם במינון הבוגר של 50 מ"ג פרופיל הבטיחות נשאר דומה לפלצבו, בלי אירועים שסומנו כשימוש לרעה ובלי סימני גמילה בהפסקה. כתב היד עם הנתונים המלאים נמצא בבחינה בכתב עת מדעי.

איך התרופה פועלת ומה הלאה

דרידורקסנט הוא אנטגוניסט כפול לקולטני אורקסין (DORA). במקום לדכא באופן גורף את פעילות המוח, הוא מכוון להפחתת דחף הערות. במבוגרים הוא כבר משווק תחת השם QUVIVIQ לטיפול בנדודי שינה.

המעמד החדש מאפשר ליווי אינטנסיבי יותר מצד ה-FDA לקראת תוכנית שלב 3. החברה מעריכה שהתוכנית תתחיל במחצית השנייה של השנה הבאה. עד לאישור אפשרי, הטיפול בילדים נותר ניסיוני.

הכתבה אינה מהווה ייעוץ רפואי אישי.