קמהדע בע"מ, חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה היום על תוצאות עיקריות של ניסוי שלב 2 בתרופת Alpha-1 Antitrypsin AAT בחולי סוכרת מסוג 1 (T1D) שאובחנו לאחרונה. המחקר כלל 70 חולים בגילאי 8 עד 25.בעוד שבאוכלוסיית המחקר הכללית לא נצפתה השפעה משמעותית על הטיפול, בתת-קבוצה של חולים בגילאי 12 עד 18, נמצאה מגמה ליעילות טובה יותר בזרוע המינון הגבוהה של AAT120mg/kg אשר התבטאה בשימור תפקוד תאי-בטא, מינון יומי ממוצע נמוך יותר של  אינסולין ואיזון גליקמי טוב יותר שנמדד כממוצע נמוך יותר של HbA1c. פרטים על מחקר זה זמינים באתר האינטרנט:

https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02005848?term=AAT&cond=Type+1+Diabetes&rank=2

"לאור העובדה שמחקר זה לא תוכנן עם עוצמה סטטיסטית המאפשרת להראות יעילות, התוצאות מעודדות מאוד", ציין דר' פיטר גוטליב, פרופסור לרפואת ילדים, ממרכז ברברה דייויס לסוכרת, בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת קולורדו וחבר מוביל ב TrialNet, ארגון של חוקרים ומרכזים רפואיים, הממומן ע"י משרד הבריאות האמריקאי ומטרתו לחקור סוכרת מסוג 1. "ממצאים אלה מצביעים על כך שמתן AAT יכול להיות אופציה טיפולית יעילה עבור חולי T1D שאובחנו לאחרונה, בגילאי 12-18. תוצאות תת-קבוצה זו מסקרנות ומצדיקות מחקרים נוספים באוכלוסייה גדולה יותר. פילוח תת-קבוצות לפי גיל נפוץ במחלה מסובכת זו, והעובדה שאנו רואים את אותה מגמה חיובית בקבוצת הגיל הזו בכל שלושת המדדים - C-peptide, שימוש יומיומי באינסולין ו- HbA1C – מצביעה על כך שהתוצאות עקביות ויכולות להיות מבטיחות".

הניסוי הקליני היה כפול-סמיות (double-blind), מבוקר פלצבו (placebo-controlled) ונערך במספר מרכזים רפואיים. הוא נועד להעריך את היעילות והבטיחות של AAT הניתן בעירוי בעיכוב התקדמות המחלה בילדים ומבוגרים- צעירים (young adults) שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת מסוג 1. 70 מטופלים, בגילאי 8-25 שנים, אשר גויסו תוך 100 יום מאבחון המחלה, חולקו באופן אקראי לשלוש קבוצות טיפול ביחס של 1: 1: 1; פלסבו ושתי מנות טיפול של AAT: 60 mg/kg ו- 120 mg/kg. משך המחקר היה 56 שבועות וכלל שלוש תקופות טיפול. במהלך 12 השבועות הראשונים ניתן טיפול אחת לשבוע, לאחר מכן, במשך 8 שבועות ניתן טיפול אחת לשבועיים.  בהמשך היתה תקופת מעקב של 26 שבועות (ללא טיפול) ולבסוף ניתן טיפול שבועי במשך 6 שבועות. בסוף המחקר הייתה תקופת מעקב של 4 שבועות. יעדי המחקר (Study endpoints) כללו הערכת תפקוד תאי ביתא כפי שנמדד על ידי שינוי בפרמטרים של C-peptide, איזון גליקמי המיוצג על ידי רמות HbA1C ומינון יומי של אינסולין.