ביוסייט מדווחת: הצלחה בניסוי קליני בתרופת BST-236 לטיפול בחולי לוקמיה חריפה

ביוסייט, חברת פיתוח תרופות המתמקדת במחקר ופיתוח של תרופות חדשניות לטיפול ממוקד בסרטן, מדווחת על תוצאות סופיות חיוביות בניסוי קליני שלב I/II בתרופת ה- BST-236 (לשעבר Astarabine) בחולי לוקמיה חריפה. התוצאות, אשר הוצגו על ידי ד"ר צילה צוקרמן מהמרכז הרפואי רמב"ם בתחילת השבוע בכנס השנתי של איגוד ההמטולוגיה האמריקני (ASH) שנערך באטלנטה, הראו בטיחות ויעילות בשימוש ב-BST-236 בחולי לוקמיה חריפה. ביוסייט נערכת להתחלת בניסוי קליני רב מרכזי שלב IIb בחודשים הקרובים.

הניסוי הנוכחי נערך במרכזים הרפואים רמב"ם וסורסקי תל-אביב ובמסגרתו טופלו 26 חולי לוקמיה חריפה, מתוכם 14 חולי לוקמיה מילואידית חריפה (AML) ו-2 חולי חולי לוקמיה לימפוציטית חריפה (ALL) אשר בהם ניתן BST-236 כטיפול קו ראשון. חולים אלו הינם חולים קשים במיוחד, בגיל חציוני של 78 שנים (70-90) ומאפיינים פרוגנוסטים קשים במיוחד המאופיינים בתוחלת חיים של מספר שבועות עד חודשים בודדים בלבד ממועד איבחון המחלה.

מכיוון שחולים אלו רגישים במיוחד לתופעות הלואי של התרופות הקיימות, הם נשארים לרוב ללא מענה טיפולי מספק. BST-236 הראה בטיחות גבוהה גם באוכלוסיית חולים זו, ללא תופעות לוואי של נזק מוחי, אי-ספיקת כליות או פצעים במערכת העיכול, תופעות המאפיינות את התרופות הקיימות והמסכנות את חיי החולים ומונעות את הטיפול בהם. בטיחות זו אפשרה מתן של מינונים גבוהים במיוחד של BST-236, עד 6 גר/מ"ר/יום במשך 6 ימים רצופים, והובילה לשיעור תגובה הגבוה פי 2-3 משיעור התגובה הידוע של הטיפולים הקיימים, בהם מופחת מינון התרופות מחשש לתופעות הלוואי: 6 חולים (5 מתוך 11 חולי AML ראשוני או משני לתסמונת מיאלודיספלסטית ו-1 מתוך 2 חולי ה ALL) הגיבו לטיפול, 5 מהם באופן מלא ומתמשך.

בנוסף, משך החיים של החולים שהגיבו הינו עד כה בין 6.5 ומעל 20 חודשים (המעקב עדיין נמשך), לעומת משך חיים חציוני של 2.9 חודשים בחולים שלא הגיבו לטיפול. יודגש כי הגיל החציוני של החולים שהגיבו הוא 80, והם נכנסו לניסוי עם מאפיינים פרוגנוסטים גרועים ביותר.

בהמשך לתוצאות החיוביות בניסוי זה, ביוסייט נמצאת בשלבי הכנה מתקדמים לקראת ניסוי קליני רב מרכזי שלב IIb אשר יתקיים ב-15 מרכזים בארה"ב ובישראל וצפוי לכלול 65 מטופלים בגילאי 75 ומעלה. הניסוי צפוי להתחיל במחצית הראשונה של 2018.

ד"ר רות בן יקר, מנכ"לית ביוסייט, אמרה: "אנו שמחים וגאים מאוד בתוצאות החיוביות שהושגו בניסוי שלב I/II ב- BST-236 בחולי לוקמיה חריפה. כימותרפיה מהווה, כיום ובעתיד הנראה לעין, את עיקר הטיפול עבור חולי הלוקמיה החריפה. בגלל רעילות הטיפול הקיים, החולים בהם טיפלנו, המהווים כיום כשליש מחולי הלוקמיה החריפה, אינם יכולים לשאת את הטיפול הכימותרפי כיום ולכן נשארים ללא מענה טיפולי ראוי. תוצאות הניסוי והתגובות החיוביות שקיבלנו מבכירי ההמטולוגים בעולם מהוות חיזוק לכך ש BST-236 יוכל להציע מענה טיפולי יעיל ובטוח עבור חולים אלו".